当然，对人类贡献最大的还是它的药学成就。它集历代本草之大成，体现出了本草知识的全面性；它准确的归纳总结，体现出了药性理论的系统性；它细腻的分析和表述，体现出了本草内容的科学性；它清晰的纲目结构，体现出了本草文献的逻辑性；他丰富多彩的笔法，体现出了本草学的广博性；他创造性的自然分类法，体现出了药物分类的先进性等。这些都是了不起的成就。
特别值得一提的是李时珍的类科学分类法，它与传统的按上、中、下三品对中药进行分类的方法相比是质的飞跃，与如今的自然分类法基本接近。它从一定程度上揭示了植物的自然类群，使人类对植物分类研究的进程向前推进了一大步。它的出现，比1735年林奈提出的自然系统理论早一百多年，并且其内容比后者丰富得多，无怪乎许多学者把它称为“古代最完美的分类法”。
我国古代的炼丹术曾为矿物学、化学的发展积累了许多知识，但由于它严重脱离了广大劳动人民的生产实践，脱离了社会的实质需求，其技术也就不可能得到发展。而李时珍的研究是面向实际、面向人民的，所以他在化学和矿物学方面的成就自然就远远超过了炼丹术。
《本草纲目》里矿物学方面的资料已相当丰富，它共记载着矿物药材一百多种。我们从李时珍的记载中可以知道，当时金矿的主要产区在湖南、湖北、四川、云南；铜矿产于四川、两广、云南、贵州；山西出明矾；朱砂以湖南辰州的最好，所以又名辰砂；蒲州的胆矾最为上品等等。
在矿物的颜色、性形、成分和真伪鉴别方面，《本草纲目》所收集的资料就更加丰富了。例如金子是贵重金属，金的纯度不够，颜色也就有差别，即“七青、八黄、九紫、十赤”，只有十成的纯金才是赤色的。李时珍还收集不少化学鉴定法。如胡粉又名铅粉，是铅的一种化合物，李时珍写道：“胡粉得雌黄而色黑。”雌黄是一种硫化物，胡粉与雌黄接触可以生成硫化铅，由于硫化铅是黑色的，所以胡粉遇到雌黄而变黑。这是一种简便又快速的鉴定方法。
现代化学十分注意研究晶体。从《本草纲目》中我们也可以知道，从公元5世纪以来，我国的劳动人民就已经懂得用盐类的多次结晶来制造药物了。把粗制的芒硝放在锅里，用水煮化，倒入盆中，待慢慢冷却后就可以得到大块的透明结晶。这种经过重结晶的芒硝纯度很高。
《本草纲目》对水质的研究也很细致、深入，它把水分成天水与地水两大类。天水包括雨水、雪水等，从现代化学角度来看，雨水、雪水在一定程度上可以说是一种天然的蒸馏水，杂质较少。由于当时科技不发达，还没有人造蒸馏水，但李时珍却已经会制造和利用这些天然蒸馏水以供药用了，他认为天水比地面的水煎药更好。他认为露水也是一种天水，也可以治病，柏树叶子和菖蒲叶上的露水就有明目的作用。我们现在知道，这些露水都含有该种植物的微量分泌物，有一定的灭菌作用。由此可见，李时珍的看法是有一定科学根据的。
随着国际文化交流的兴起，《本草纲目》流传到了国外，声名鹊起。它首先通过海路传到日本，随后到达朝鲜、东南亚、欧洲乃至全世界。特别是日本，由于地理及文化渊源的关系传入较早，影响也颇深。
据日本医学史料记载，《本草纲目》最早传入日本是在庆长十二年（1607年）。当时一名叫林道春的名医从长崎得到一部金陵版的《本草纲目》，看完后，觉得这本书不仅有利于汉方医药学的发展，也很适应日本国药材生产发展的经济政策，于是迅速将其献给了当时的幕府首脑德川家康。德川见之如获至宝，常置幕府座右备查，所以这部书又被称为“神君御前本”。
据《罗山先生行状》载，林道春于1608年赴骏府，日日为德川家康进讲《论语三略》，“更与医官研讨医药之事”，则他很可能也向德川家康讲了有关《本草纲目》的内容。继此之后，金陵本、杭州本及其他版本的《本草纲目》善本也陆续经山海路由中国商船(唐船)直接载入日本。我们可以从日本汉学家大庭惰的著作中查得不同时期的“唐船”向日本出口《本草纲目》等汉籍的详细情况。根据上野和大庭的考证，可以看到1705年、1706年、1710年、1714年、1719年、1725年、1735年、1804年、1841年及1855年每年从南京和广州来的“唐船”都携带有《本草纲目》到长崎，其中1719年第22号南京船一次就带去五部，再由长崎转运到江户(东京)、京都等地。以上是有档案可查的，不为《商舶载来书目》等所记录的流入日本的《本草纲目》还有很多。
刚传入日本的时候，医药学家们争相传抄。林道春为了人们能更好地阅读掌握其内涵，特别写了《多识篇》《本草纲目注》，这是最早介绍《本草纲目》的入门书和工具书。
1637年，日本出现最早的“和刻本”《本草纲目》。此书以“江西本”为底本，用和文加以训点，由野田弥次右卫门刊行，也称“宽永本”。其后相继出版了“承应本”“松下本”“贝原本”“益轩本”“若水本”等多种版本。可见在明末清初近七八十年时间里，《本草纲目》仅在日本就翻刻了八个版次，数量已超过中国。
在江户时代的二百多年间，日本学术界学习和研究《本草纲目》的风气一直很盛，同时涌现出了许多著名的致力于《本草纲目》研究的学者。与此同时，一批本草学家应时而生，他们借鉴《本草纲目》纂著专书，如《庖厨备用倭名本草》《语本草纲目》《大和本草》《庶物类纂》《本草纲目启蒙》。这些本草学家为《本草纲目》在日本的广泛传播做了大量的工作。
18世纪，《本草纲目》经辽东陆路过鸭绿江传入朝鲜。虽然我们迄今没有看到朝鲜半岛的翻刻本，但朝鲜半岛上的医药学者都把《本草纲目》当做重要的参考书。根据日本研究朝鲜半岛医药史的专家三木荣的《朝鲜医学史及疾病史》一书中提供的资料，使我们对《本草纲目》在朝鲜半岛的传播有了更多的了解。
《本草纲目》问世时，正值朝鲜史中李朝（1396—1910年）的中期（1568—1800年）。这一时期有代表性的医书有《乡医集成方》《东医宝鉴》等，都引用了《证类本草》。但是，从这以后情况有了变化，朝鲜学者转而引用《本草纲目》。李朝肃宗三十八年（1712年）成书的《老稼斋燕行录》中，在“所买书册”项下见有《本草纲目》。这是朝鲜使者从北京坊间购得带回朝鲜的。
18世纪以后，《本草纲目》中国原刊本陆续流入朝鲜。于是从英祖、正祖以来，此书便成为朝鲜医家所熟悉的参考书了。到李朝末期，《本草纲目》的影响尤为显著，像在日本一样，它取代了《证类本草》原来所占的地位。
成于李朝正祖时期的《本草精华》二卷，就是按《本草纲目》编写的，附朝鲜文谚字解。但此书作者及撰写年代不详，未曾刊刻行世。正祖14年（1790年），朝医李景华著《广注明秘方》四卷，在引用书目中提到《本草纲目》。此书分救急、杂病、妇科、小儿科及药材等篇，由咸镜道观察使李秉模为之刊印。引用《本草纲目》最著名的医书是《济众新编》。其《济众新编》八卷成于正祖23年（1799年）。康命吉将当时常用医方予以系统编纂，除引用《东医宝鉴》等朝鲜医书外，还大量引用《本草纲目》《医学入门》《医学正传》及《赤水玄珠》等中国医药著作。这部朝鲜医书用汉文写成，还在清代嘉庆22年（1817年）由北京经国堂翻印，受到中国医界的欢迎。
李朝纯祖时，朝医洪得周将《本草纲目》中的附方编辑五十卷，题为《一贯纲目》，刊行于义州府。另一位朝鲜学者徐有榘编撰了一部一百一十三卷五十册的巨著《林园经济志》，这是一部有关自然经济和博物学的大部头类书。全书分水利、灌畦、艺畹、网渔、鼎俎、保养、仁济等十六志，有关本草部分包括在保养志卷第五服食部，被分为服气方、服水方、服金石方、服草木方、服果方及服谷方等，其中屡次引用《本草纲目》各卷内容。因为此书篇幅过大，未能刊行。徐有榘原家藏写本今存于日本大阪府立图书馆中。
黄度渊是李朝末期在京城(今首尔)武桥开业的朝鲜名医，他在哲宗6年（1855年）编了一部《附方便览》。此书共十四卷，书内所列各种疾病大体上仿效李朝中期太医院首医许浚于光海君3年(1610年)著《东医宝鉴》的目次，但在各处方注中则引清人蔡烈先所编《本草万方针线》，而蔡著正好是李时珍《本草纲目》的附方目录索引，可见黄度渊的这部分药物学资料显然来自《本草纲目》。
黄度渊后来又将其《附方便览》增订成《医宗损益》，还附有《药性歌》，总共十二卷六册，于高宗5年刊行。《药性歌》可视为一部单独的本草著作，因此又称为《损益本草》。它是康命吉的《济众新编》的补编。所谓药性歌，是用四言四句的诗歌形式概括描述诸药之性味、疗效等，使人易于记忆和掌握。值得注意的是，黄度渊《药性歌》对药物的分类采用了《本草纲目》较为进步的分类法，在每首歌下的注中，列出各药的朝鲜名，并大量从《本草纲目》正文中作了征引。
黄度渊把中、朝古医方集的庞大篇幅予以提炼，又借助《本草纲目》对药物给以解说，汇医方与本草为一体，做出显著成绩，无怪乎此书被尊为当时朝鲜一流医药全书。
19世纪末，另一位朝鲜医家池锡永著《本草采英》。顾名思义，此书意在采集《本草纲目》之精华予以叙说。是《本草纲目》的摘录。
从以上所述可以看出，自从《本草纲目》在18世纪初传到朝鲜半岛后，在二百多年间对朝鲜医药学的发展也产生了良好的影响。
据考证研究，在现代的越南、缅甸、巴基斯坦、尼泊尔等东南亚各国以及印度、斯里兰卡等国家的图书馆和私人藏书家手中都发现有《本草纲目》的各种版本。上述各国医药界人士对此书倍加赞赏，常常作为指导他们医疗实践的重要参考书，对发展其医药事业有很大帮助。
在西方，《本草纲目》被看做博物学百科全书。《本草纲目》通过西方来华传教士和驻华使馆人员传入西方，比东方传播的时间要晚一些。它在西方学者心目中的价值与在日本、朝鲜学者心目中的价值相比有所不同，他们所感兴趣的首先是它的矿物学和植物学方面的广博知识与资料，而生物学方面的影响最为突出。
18世纪初中叶，《本草纲目》通过海路传入欧洲。我国著名科学史学家潘吉星教授曾在国外专门考察过《本草纲目》的流传状况，他奔走于各国图书馆及汉学研究中心，与欧美各国汉学家广泛接触，交流信息，切磋学问。据他的考察报告称，他在法国巴黎国民图书馆、英国伦敦大英博物馆、德国柏林图书馆、美国华盛顿国家图书馆，以及英国的剑桥、牛津、曼彻斯特，美国纽约、费城、普林斯顿、芝加哥、旧金山等城市都见到了各种版本的《本草纲目》。俄国、意大利、荷兰、瑞典、西班牙、比利时等欧洲国家也分别藏有各种不同版本的《本草纲目》，尤其是德国柏林图书馆收藏的金陵本更为珍贵，受人瞩目。
据考证资料表明，《本草纲目》还影响了生物学的两位伟大先驱，他们就是植物分类学的创始人林奈和生物进化论的创始人达尔文。
瑞典伟大的博物学家卡尔·冯·林奈比李时珍晚出生大约二百年，曾创立生物分类学的理论基础，被誉为“为自然界立法的人”。另一位瑞典植物学家拉格斯特朗曾经将其在华期间精心采到的一千余种植物标本和《本草纲目》的中文原著送给林奈，我们在林奈的学术论文《自然系统》中不难找到《本草纲目》的痕迹。这篇论文确立了他在植物分类学历史上的卓越地位，显然《本草纲目》已成为他建立植物分类学思想的知识源泉之一。
英国伟大的生物学家达尔文，在奠定进化论理论基础时，直接或间接地引证过李时珍的《本草纲目》。他曾借助于大英博物馆东方文献部主任贝契的帮助，引用了《本草纲目》中的动物学内容。达尔文在研究某些生物的变异时，从《本草纲目》中找到了许多支持他的理论的历史依据。
美国拥有丰富的中文藏书，学者潘吉星于1982年5月在美国最大的国会图书馆里得见其所藏1596年金陵版及1603年江西本《本草纲目》。美国金陵版藏本基本完好，印以浅黄色竹纸，但有一部分被虫蛀。此书卷内有眉批朱笔校字和校者题款。如卷十三有“辛巳八月二十六日已读过，七十九翁枳园”，下面印有“立之”的朱印。卷十四有“已读过，加朱笔。森立之”的字迹。由此可知，国会图书馆藏金陵本起初是由我国流入日本，再由日本传入美国。此本不但是初刻本，且经日本著名本草学家森立之校读。在美国其他地方，如普林斯顿大学葛斯德图书馆、纽约哥伦比亚大学、芝加哥大学、哈佛大学、耶鲁大学及费城宾夕法尼亚大学图书馆的东亚藏书部，我们都可看到明清诸版《本草纲目》。说明18、19世纪以来，《本草纲目》已流入美国各地。
20世纪以来，《本草纲目》除继续被欧洲人注意与研究外，美国人也在这方面做了大量工作。上世纪初，美国的米尔斯在朝鲜教学时就有将此书译成英文的志愿，他和他的朝鲜同事多年致力于此，译成稿本四十余册，后因事返国，遂使此事中断。1920年米尔斯将稿本连同标本移交给当时在北京的英国人伊博恩。
伊博恩早年攻药物学，获博士学位，来华以后在1920—1935年任北京协和医学院药理系主任兼教授，1935年后任上海雷士德医学研究院研究员。他在米尔斯工作的基础上，与中国学者刘汝强、李玉仍和朝鲜学者朴柱秉等人合作，积多年努力终于在20年代至30年代分期用英文对《本草纲目》中总共四十四卷内容做了全面研究和介绍，涉及到原著中的草部、谷部、果部、木部、兽部、人部、禽部、鳞部、介部、虫部及金、石部。在这项工作中，首先从《本草纲目》中选出各种药物的条目，再鉴定其名称，述明有效成分，并参照诸家论著加以注释，每种药都标出其中文原名、学名，全书附以插图及药名索引。
这是一项工程浩大的工作，虽不是《本草纲目》的英文全译本，却是全面研究此书的佳作，原著中的精华基本都介绍出来，为西方读者了解原著内容提供了一条捷径。
上世纪初，美籍德裔汉学家劳费尔1919年发表《中国伊朗编》。在此书中，《本草纲目》被用来研究栽培植物史及中国、伊朗文化交流史。劳费尔在序言中说，他在这项研究中参阅了“李时珍在1578年所完成的那部包罗万象的有名的《本草纲目》。”还说：“尽管该书有许多错误和不正确的引证，但它仍然不失为一部不朽的巨著，学识渊博，内容充实。”劳费尔在谈到葡萄酒时指出：“在作者中以16世纪的李时珍为第一人，他有条理地叙述和有见识地讨论葡萄酒。他熟知这种酒在古代只有西域国家制造，唐朝破高昌之后，制酒术才传到中国。”这里指的是《本草纲目》卷二十五谷部中的有关内容。
在劳费尔根据《本草纲目》著书立说的同时，当时在上海的美国教会医生师图尔也在将先前史密斯对《本草纲目》草木部研究作品加以增订，于1911年再版于上海。
进入20世纪70年代后，西方研究李时珍及《本草纲目》的学者仍不乏其人。
一部中国古代的本草学著作，被奉为至宝，无非在于它里面蕴含的智慧价值和科学价值。
李时珍和《本草纲目》的伟大贡献，很难进行全面、完整的表述。著名中国科技史研究专家李约瑟博士的评价较具有权威性和代表性，他说：“李时珍和伽利略、维萨里等人在科学活动被隔绝的情况下，能在科学上获得如此辉煌的成就，这对任何人来说都是难能可贵的。”他又说：“毫无疑问，明代最伟大的科学成就，是李时珍那部本草书中登峰造极的著作《本草纲目》，至今，这部伟大的著作仍然是研究中国文化中的化学史和其他各门科学的一个取之不尽的知识源泉。”
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